Riprende la commercializzazione della terapia genica per la beta-talassemia
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- Categoria: Medico-Scientifici
- Ultima modifica: Venerdì, 23 Luglio 2021 14:19
- Pubblicato: Venerdì, 23 Luglio 2021 14:17
- Scritto da Guglielmini Pierluca
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Il Comitato di Valutazione del Rischio per la Farmacovigilanza (PRAC) dell’EMA ha confermato che il rapporto rischio-beneficio è a favore di betibeglogene autotemcel
Non esistono prove a supporto che betibeglogene autotemcel (beti-cel) - più noto con il nome di Zynteglo - possa causare l’insorgenza di leucemia mieloide acuta. Con questa notizia, la terapia genica sviluppata da bluebird bio per il trattamento dei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione dipendente (TDT) viene definitivamente scagionata dalle accuse e può tornare ad essere disponibile per i pazienti. Cinque mesi fa, infatti, l’azienda aveva volontariamente sospeso la commercializzazione del farmaco - approvato dalla Commissione Europea nel 2019 - per sottoporlo ad approfondimenti in seguito a una reazione avversa grave emersa in due studi clinici sull’anemia falciforme nei quali era impiegato lo stesso tipo di vettore virale usato per betibeglogene autotemcel.
