Comunicazione BlueBird Bio: revoca del blocco di FDA per gli studi clinici nella anemia falciforme e talassemia

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Categoria: Medico-Scientifici

Ultima modifica: Domenica, 13 Giugno 2021 22:08

Pubblicato: Domenica, 13 Giugno 2021 22:08

Scritto da Braccioli Marco

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CAMBRIDGE, Massachusets
June 7, 2021
Bluebird Bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha revocato le sospensioni cliniche sugli studi di Fase 1/2 HGB-206 e Fase 3 HGB-210 della terapia genica LentiGlobin per l’anemia falciforme (SCD) (bb1111) per pazienti adulti e pediatrici con SCD, e gli studi di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) della terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) per pazienti adulti, adolescenti e pediatrici con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). L'azienda sta lavorando a stretto contatto con gli investigatori dello studio e i siti di sperimentazione clinica per riprendere tutte le attività di studio il più presto possibile.

"La sicurezza dei pazienti continua ad essere la nostra massima priorità, e siamo grati per la stretta collaborazione con la FDA, gli investigatori, gli scienziati e soprattutto i pazienti, che hanno tutti contribuito alle valutazioni degli eventi avversi in HGB-206 che alla fine hanno portato all'annuncio di oggi", ha detto Andrew Obenshain, presidente, malattie genetiche gravi, bluebird bio. "Come pionieri della terapia genica, rimaniamo impegnati a far progredire il campo attraverso i nostri apprendimenti. Negli ultimi quattro mesi, abbiamo acquisito una conoscenza più profonda e la comprensione della fisiopatologia della anemia falciforme che ci permetterà di servire meglio i pazienti e la comunità più ampia. Non vediamo l'ora di riprendere i nostri programmi clinici e di continuare ad avanzare verso le principali presentazioni normative per la anemia falciforme e la β-talassemia".

Eventi di sicurezza segnalati in precedenza

Il 10 marzo 2021, bluebird bio ha riferito essere molto improbabile che la sospetta reazione avversa seria inattesa (SUSAR) di leucemia mieloide acuta (AML) riportata nello studio HGB-206 di LentiGlobin per la SCD fosse correlata al vettore lentivirale BB305 (LVV). Nessun caso di malignità ematologica è stato riportato in alcun paziente che ha ricevuto il trattamento con beti-cel. Il 20 aprile 2021, bluebird bio ha annunciato una nuova diagnosi per il caso precedentemente riportato di sindrome mielodisplastica (SMD) nel suo studio di Fase 1/2 di LentiGlobin per la SCD. Dopo un'ulteriore valutazione, lo sperimentatore curante ha concluso che non si trattava di un caso di SMD e ha rivisto la diagnosi in anemia dipendente dalla trasfusione.

Nicoletta Bertelli
ass. dir. patient advocacy europe